PARIS, France et NEW YORK, NY - 18 novembre 2020 - Vivet Therapeutics («Vivet»), une société privée de biotechnologie de thérapie génique spécialisée dans le développement de traitements pour des maladies hépatiques héréditaires aux besoins médicaux élevés non satisfaits, et Pfizer Inc. (NYSE: PFE) ont annoncé aujourd'hui que la US Food and Drug Administration (FDA) a autorisé la demande d’IND de Vivet pour l'étude GATEWAY, un essai clinique de Phase 1/2 évaluant la thérapie génique expérimentale propriétaire de Vivet, VTX-801, pour le traitement potentiel de la maladie de Wilson (WD), une maladie hépatique rare et potentiellement mortelle. L'essai devrait commencer au début de 2021.

« Nous sommes heureux d’annoncer la première autorisation d’essai thérapeutique de Vivet par la FDA, pour notre étude de Phase 1/2 GATEWAY pour le VTX-801 », a déclaré Jean-Philippe Combal, Président et cofondateur de Vivet. « Il s'agit d'une étape très importante pour la communauté de la maladie de Wilson pour qui le VTX-801 pourrait potentiellement apporter un bénéfice thérapeutique significatif. Le VTX-801 vise à restaurer le métabolisme naturel du cuivre et l'essai GATEWAY mesurera des biomarqueurs pertinents pour évaluer la restauration physiologique de l'élimination et du transport du cuivre chez les patients. Nous sommes impatients de faire entrer le VTX-801 en clinique début 2021. »

VTX-801 est un nouveau traitement expérimental de thérapie génique utilisant un virus adéno-associé (AAV) conçu pour délivrer un transgène ATP7B miniaturisé codant pour une protéine fonctionnelle, qui a démontré la restauration de l'homéostasie du cuivre, l’amélioration de la pathologie hépatique et la réduction du cuivre accumulé dans le cerveau chez un modèle murin de maladie de Wilson. Le sérotype d’AAV du VTX-801 a été sélectionné en fonction de son tropisme démontré pour la transduction des cellules hépatiques humaines.

En mars 2019, les 2 sociétés ont annoncé que Pfizer avait acquis une participation minoritaire dans Vivet et obtenu une option exclusive pour l’acquisition du capital restant. En septembre 2020, Vivet et Pfizer ont annoncé la signature d'un accord pour la fabrication par Pfizer du vecteur VTX-801 pour l'étude GATEWAY.

« L’acceptation par la FDA de l'IND de Vivet marque une étape importante pour le programme VTX- 801, qui, selon nous, a le potentiel de devenir une thérapie transformationnelle pour les personnes atteintes de la maladie de Wilson », a déclaré Seng Cheng, directeur scientifique de l'unité de recherche sur les maladies rares de Pfizer. « Pfizer a commencé à fabriquer le matériel clinique pour l’étude GATEWAY et attend avec impatience le début de l’étude. »

« Cet IND est une reconnaissance de l’expertise de l’équipe de recherche de Vivet dirigée par notre Directrice scientifique et cofondatrice, le Dr Gloria González-Aseguinolaza, de nos collaborations de recherche, notamment avec la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), et notre équipe de développement expérimentée. Nous pensons que notre expertise globale en développement, ainsi que notre collaboration avec Pfizer, nous permettront d’avancer rapidement et d’apporter aux patients avec des besoins médicaux importants non satisfaits, cette thérapie potentiellement transformative », a ajouté Jean-Philippe Combal.


 

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