Lyon (France) et Cambridge, Massachusetts (États-Unis), le 6 janvier 2021 - Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes et métaboliques rares, annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration américaine (FDA) lui a accordé la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) pour l’AZP-3601, son candidat médicament au stade clinique pour le traitement de l’hypoparathyroïdie.

« En attribuant la désignation de médicament orphelin à l’AZP-3601, la FDA reconnaît que de nouvelles options de traitement plus efficaces sont nécessaires pour cette grave maladie endocrinienne », déclare Thierry Abribat, Ph.D., PDG d’Amolyt Pharma. « Nous sommes heureux d'avoir récemment traité le premier patient dans notre essai clinique de phase 1, et nous nous engageons à mener à bien notre programme de développement pour mettre rapidement ce traitement prometteur à la disposition des patients. »

Le statut de médicament orphelin vise à favoriser le développement des médicaments ciblant les maladies rares. La FDA accorde ce statut aux médicaments et produits biologiques en développement ayant pour objectif la prévention, le diagnostic et le traitement de pathologies qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Il confère certains avantages, comme des crédits d'impôt pour les essais cliniques et l’exonération de frais pour les médicaments sur ordonnance. Si un produit désigné orphelin reçoit la première autorisation de la FDA pour la maladie désignée, il bénéficie d’une période de sept ans d’exclusivité commerciale, indépendamment de la protection de la propriété intellectuelle.